Comment concevoir des études de recherche sur les résultats de santé percutants pour analyse

Jacob VanHouten, analyste de données cliniques et consultant en biostatistique chez Kolabtree, fournit les meilleurs conseils sur la façon de concevoir une recherche sur les résultats de santé percutants pour analyse.

Si vous êtes dans le domaine médical et que vous avez lu, fait ou même pensé à faire de la recherche au cours des deux dernières décennies, il est probable que vous connaissiez le concept de recherche sur les résultats. En un mot, la recherche sur les résultats est un domaine où l’objet de l’étude est un résultat définissable pour la santé, dont je donnerai des exemples plus loin, et ce qui est mesuré, ce sont les effets que les différentes parties du flux de travail global ont sur ces résultats. Comme le but de telles études est de déterminer quels facteurs affectent les résultats d’intérêt, de nombreux modèles d’études expérimentales et observationnelles sont bien adaptés à cette tâche, y compris les études épidémiologiques classiques telles que:

• essais contrôlés randomisés,
• études transversales,
• études de cohortes,
• revues systématiques/méta-analyses, ou
• méthodologies de recherche sur l’amélioration de la qualité.

Pourquoi même faire de la recherche sur les résultats?

Il y a beaucoup, beaucoup de raisons de faire de la recherche sur les résultats, et les énumérer tous serait bien au-delà de ce qu’il serait possible de faire dans cet article. En bref, la recherche sur les résultats dans le domaine de la biomédecine est principalement axée sur l’amélioration de la performance de certaines tâches dans ledit domaine. Comme le célèbre consultant en gestion Peter Drucker l’a dit, « Vous ne pouvez pas gérer ce que vous ne pouvez pas mesurer. »En d’autres termes, vous ne pouvez pas « déplacer l’aiguille » sur l’amélioration sans savoir où elle pointe en premier lieu. De plus, une telle mesure peut conduire à

• amélioration de la qualité,
• diminution des coûts de soins de santé,
• amélioration de l’efficacité du diagnostic et du traitement et
• expérience du patient.

Et qui ne voudrait pas des meilleurs résultats pour ses patients? Il est sans doute le principal impératif de recherche en soins de santé de mesurer continuellement l’amélioration, et la recherche sur les résultats est un ensemble puissant d’outils permettant d’y parvenir.

Comment penser aux résultats de la recherche comme un statisticien

Lorsque vous songez à lancer une entreprise de recherche, la première chose à savoir est peut-être « que voulez-vous savoir? »Êtes-vous plus intéressé par le système et l’efficacité, ou par les mesures intangibles de la qualité de vie déterminées par les patients? Êtes-vous intéressé à rendre les soins plus abordables, équitables et accessibles aux patients, ou vous préoccupez-vous de la rentabilité d’un cabinet? Voici quelques questions clés ::

• quel est le résultat de l’intérêt,
• qui sont les parties prenantes concernées,
• comment le résultat de l’intérêt est-il le mieux représenté, et
• comment puis-je obtenir les données dont j’ai besoin pour répondre à mes questions?

Types de résultats

L’une des forces de la recherche sur les résultats est la capacité de considérer de nombreux résultats différents et leurs mérites relatifs, ainsi que de nombreux points de vue différents (plus à ce sujet ci-dessous). En fait, certaines constructions de recherche sur les résultats, telles que les années de vie ajustées en fonction de la qualité, ont été conçues spécifiquement pour comparer différents résultats. Les résultats qui peuvent être de types disparates peuvent être comparés en convertissant un résultat en un résultat équivalent (c’est-à-dire le montant d’argent que l’on devrait recevoir pour renoncer à une nuit de sommeil) qui est plus directement comparable.

Qui s’en soucie ?

Lorsque l’on pense aux résultats ci-dessus à mesurer, la première question devrait peut-être être « qui s’en soucie? ». Et cela ne veut pas dire désinvolte. Sincèrement, qui se soucie de ce résultat. Les patients ? Les fournisseurs ? Les assureurs, les systèmes de santé ? Il n’est pas déraisonnable d’imaginer qu’un patient et un hôpital apprécient très différemment le résultat de la satisfaction du patient, bien que cela soit important pour les deux. Pour tenir compte adéquatement des résultats que vous souhaitez mesurer, vous devez déterminer le(s) point(s) de vue à partir duquel (s) évaluer le mieux. Identifier clairement au début d’un plan analytique la perspective à partir de laquelle vous considérerez les résultats protège à la fois de la confusion et de la manipulation de données post-hoc, accidentelle ou non. Bien qu’une liste complète des résultats potentiels d’intérêt dépasse la portée de cet article, le tableau suivant met en évidence certaines des catégories de résultats les plus utilisées.

Catégories de résultats largement utilisées

Types de données

En plus du type de résultats qui vous intéresse, il convient de réfléchir à la manière dont vous concevez les données, en particulier en termes de types de données.

Les données se présentent sous deux formes principales : numérique et catégorielle.

Données numériques

Numeric est exactement ce qu’il semble; la variable mesurée est quantitative, étant soit du type entier, qui sont les nombres entiers, et flottants, qui sont tous les nombres avec une partie non entière.

Des exemples d’entiers incluent le nombre de bébés accouchés dans un hôpital, les résultats d’un questionnaire à l’échelle de Likert sur la satisfaction des patients, ou le nombre de minutes prises pendant une chirurgie, ainsi que beaucoup, beaucoup d’autres.

Données catégorielles

Les données catégorielles sont les données qui ne peuvent prendre que certaines valeurs spécifiques. Certains points de données sont catégoriels et dichotomiques, ce qui signifie que la variable peut prendre un et un seul des deux résultats possibles. Par exemple, une ampoule peut être éteinte ou allumée, mais ce sera l’une de ces options et non l’autre. Parfois, il y a plus de deux catégories, ce qui définit une variable nominale. Les variables nominales ont plusieurs valeurs possibles différentes, mais aucun ordre naturel parmi elles; un exemple pourrait être les types de fleurs, où la plante peut être une rose, une tulipe, une marguerite, un tournesol, etc. Enfin, les variables catégorielles qui ont un ordre naturel mais qui sont toujours limitées à des résultats spécifiques sont appelées ordinales.

Un exemple de ce type de variable peut être une représentation catégorique de la satisfaction du patient: insatisfait, légèrement satisfait, satisfait, très satisfait. Même ceux qui ont un univers restreint de résultats possibles, ces niveaux ont un ordre naturel entre eux.

S’il est si important de connaître les types de résultats et les types de données, c’est parce que vous déciderez en grande partie comment modéliser les données vous-même, ce qui déterminera à son tour quels types d’analyses sont possibles. Si vous souhaitez connaître le nombre d’opérations chirurgicales dans votre hôpital par jour, vous pouvez utiliser le nombre entier réel (1,2,3, etc.), ou vous pouvez les factoriser en jours de volume élevé, moyen et faible. En fin de compte, la façon dont vous choisissez de représenter les données révèle à ceux qui lisent votre travail comment vous voyez le monde ainsi que pourquoi vous avez pris les décisions que vous avez prises. Ils peuvent ne pas être d’accord avec vous, ou être en mesure de reproduire vos données, mais si vous ne laissez aucune place à l’ambiguïté, il n’y a aucun doute quant à la véracité de vos conclusions.

D’où viennent vos données ? Allez-vous les collecter ou les obtenir d’une autre source? Si vous enregistrez vous-même les données, il vous appartient de décider ce que vous allez enregistrer et ce que vous ne ferez pas, ce qui aura un impact sur les options d’analyse disponibles. Si vous n’allez pas le collecter vous-même, comment l’ensemble de données est-il actuellement stocké (type de données, emplacement, etc.)? Et surtout: connaître et comprendre le processus par lequel les données sont produites et collectées. Des malentendus sur ces questions peuvent conduire à des recherches qui ne répondent pas à la question envisagée.

Astuce bonus: Pourquoi embaucher un statisticien pourrait sauver votre étude

Je ne suis pas un gars de voiture. Quand le mien a besoin de travaux réguliers ou d’une réparation spécifique, je suis le premier gars à l’emmener au magasin. Pourquoi? Parce que je sais que je n’ai pas les compétences pour faire le travail. De même, tout le monde ne fera pas ses propres statistiques, soit parce qu’ils n’ont pas la formation requise, soit simplement parce qu’ils choisissent de mettre leurs efforts ailleurs. Dans cet esprit, ceux qui souhaitent toujours faire des recherches sur les résultats mais ne veulent pas être responsables de leur propre analyse devraient envisager d’embaucher un statisticien indépendant, comme vous pouvez facilement le trouver sur Kolabtree.

Si vous choisissez de travailler avec un statisticien, faites-vous une faveur et impliquez-le plus tôt plutôt que plus tard. Comme l’a cité le célèbre statisticien R.A. Fisher,  » Consulter le statisticien une fois l’expérience terminée, c’est souvent simplement lui demander de procéder à un examen post-mortem. Il peut peut-être dire de quoi l’expérience est morte. »

C’est absolument vrai, en ce sens qu’une fois qu’une expérience a été menée et les données collectées, il existe des méthodes d’analyse qui ne sont plus disponibles et qui auraient pu l’être si des décisions différentes avaient été prises à des stades antérieurs de la recherche.

En plus de ne pas avoir à faire votre propre analyse statistique, il peut y avoir d’autres avantages tangibles et intangibles à travailler avec un statisticien. Par exemple, ils ont probablement, au cours de leur formation, été exposés à des méthodes plus complexes de conception ou d’analyse expérimentale, et il est possible que l’utilisation de l’une de ces méthodes plutôt que de méthodes standard puisse considérablement économiser des ressources telles que du temps, des participants ou de l’argent. Il peut également y avoir de nouvelles idées dans le domaine que vous ne connaissez peut-être pas, telles que les meilleures pratiques pour la reproductibilité des résultats ou les progiciels les plus récents pour les analyses complexes. Le meilleur de tous, en ce moment pourrait être le meilleur moment pour trouver un excellent statisticien pour une bonne affaire. Compte tenu des effets économiques effrayants de la pandémie, les individus de tous les horizons ont été durement touchés. Les statisticiens touchés par la pandémie sont à la recherche de concerts indépendants, et beaucoup sont prêts à offrir des rabais en échange de la fidélité.

Conclusion

Il ne s’agit en AUCUN CAS d’une discussion exhaustive de la recherche sur les résultats; elle devrait plutôt servir d’intro pour les novices complets. Mais, même pour de tels chercheurs, une petite réflexion préalable sur votre résultat d’intérêt, sur la façon dont les éléments de données seront représentés et sur l’endroit où vous pourrez obtenir les données peut contribuer grandement à vous assurer que la recherche sur les résultats que vous effectuez est significative et répond à la question pour laquelle vous l’entendez. Et rappelez-vous, si vous pensez que vous ne pouvez pas ou préférez ne pas faire l’analyse vous-même, ou si vous souhaitez en savoir plus sur les méthodes d’analyse les plus récentes disponibles, n’oubliez pas de contacter vos collègues en statistiques.

Besoin d’aide pour mener un essai clinique et analyser les résultats? Consultez un consultant en recherche clinique sur Kolabtree ou travaillez avec un analyste statistique indépendant.