はじめに
静脈閉塞性疾患/正弦波閉塞症候群（VOD/SOS）は、hsctに対して行われるコンディショニングレジメンの生命を脅かす可能性のある合併症であり、内皮細胞の活性化/損傷および血栓性高線溶性状態によるものである。 VOD/SOSの臨床診断および等級付けは、Seattle、BaltimoreおよびEBMT基準に基づいています。
Aims
私たちの仕事の目的は、私たちの患者シリーズにおけるVOD/SOSの発生率、臨床診断の時期、疾患の重症度に関連した最良の治療選択肢、重度/非常に重篤な形態のデフィブロチド治療の有効性、および多臓器不全（MOF）の発生率を確立することでした。
方法
患者
2016年1月から2019年6月の期間に、当施設で146の同種異系HSCTが実施されました。 患者の年齢中央値は57歳（範囲25-72）であり、それらの52％が男性であった。 原疾患は82年（56年）にAMLであった。1%)、MDSは33人(22.6%)、ALLは16人(10.9%)、MMは5人(3.4%)、原発性または二次性骨髄線維症は10人(6.8%)であった。 パフォーマンスステータスは、HSCTの80％で良好であった（Karnofskyスコア≥90）。 HSCTでは、31人の患者（21.2％）は、以前の肝疾患またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）のレベルの増加のいずれかを持っていたし、36人（24.6％）は、肺機能検査を変更し 三〇から五Hsctは、HLA同一の兄弟から、泥から55とハプロ同一の家族のドナーから35でした。 コンディショニングレジメンは，患者の年齢および併存疾患に応じて骨髄破壊性またはＲＩＣのいずれかであった。 幹細胞源は36でBMであった（24。6％）の患者、末梢造血幹細胞で109（74.6％）と臍帯血で一つ。 標準的な急性GVHD prophyaxisは、ハプロ移植におけるサイロスポリンA（CsA）と短いメトトレキサートまたはCsAとミコフェノール酸モフェチルから成っていた。
VODの定義、等級付けおよび治療
VOD/SOSの診断および等級付けは、Seattle、BaltimoreおよびEBMT基準に基づいていた。 腎機能障害は、血清クレアチニン≥3xベースライン値、クレアチニンクリアランスまたは糸球体濾過率がVOD/SOSによるベースラインまたは透析依存性の≥40％に減少したと定義された。 肺機能障害は、室内空気に対する酸素飽和度≥90％、酸素飽和度≥90％を維持するための酸素補給の必要性、または感染による人工呼吸器依存性と定義された。 腹水の存在を評価するために，全例に腹部エコー断層撮影を行った。 移植前肝疾患またはALTレベルの上昇を有する患者は、薬理学的予防としてウルソデオキシコール酸（UDCA）を受けた
結果
私たちのシリーズでVOD/SOSは22/146人の患者（15.0％）に発生したシアトルの基準によると13人（8.9%)ボルチモアのcriteriaandに従って最近のEBMTのスケール。 VOD/SOS開発までの時間の中央値は、HSCTから7日後（範囲0〜18）であった。 グレーディングのための提案されたEBMTスケールに基づいて、9人の患者は軽度のVOD/SOS、中等度のもの、11重度のもの、および非常に重度のものに分類された。 VOD/SOS標的器官は、6人の患者で肝臓、6人の肝臓と肺、1人の肺であった。 デフィブロチド治療（6.25/kg/日21日間）は、中等度の形態のVOD/SOSの症例を含む12人の患者で速やかに開始され、一人の患者で23日遅れた。 VOD/SOSの進行は7人の患者で発生しました: 一つは、軽度から重度のフォームに、重度から非常に重度のフォームに6進化しました。 Defibrotideの処置は10人の患者の応答を引き起こしました:8は完全な応答および2部分的な応答を達成しました。 しかし，これらの最後の二つの患者は，移植後三，四ヶ月後に血栓性微小血管症症候群で死亡した。 デフィブロチド開始が遅れた症例を含む残りの3人の患者は、肝臓（一つの症例）と肺VOD/SOS（二つの症例）が先行していた多臓器不全（MOF）を経験した。 興味深いことに、肝臓VOD/SOSの患者は、移植前の作業で重度の肝機能障害を示し、肺VOD/SOSの残りの二つは、移植前の作業で重度の肺機能障害を示していた。
結論
私たちのシリーズでは、VOD/SOSの発生率は文献によって報告されたものと同様であり、二つの臓器の関与はMOF進化の高いリスクを予測し、UDCAは軽度のVOD/SOSの選択療法であり、デフィブロチドは、特に速やかに開始された場合、VOD/SOS解決を誘導するのに非常に有効である。
関連する利益相反を宣言する必要はありません。