Molecular Therapyは、分子レベルでの細胞修飾です。 この研究には、遺伝子導入、ベクター開発と設計、幹細胞操作、遺伝子、ペプチド、タンパク質、オリゴヌクレオチド、および遺伝的および後天性疾患を矯正するための細胞ベースの治療法の開発、ワクチン開発、臨床前標的検証、安全性/有効性研究、および臨床試験の分野が含まれています。 分子標的療法は、有害な細胞の表面または内部の特定の分子（例えば、タンパク質）を標的とするために薬物を使用する。 これらの分子は、細胞に成長または分裂を指示するシグナルを送るのに役立ちます。 これらの分子を標的とすることにより、薬物は有害な細胞の増殖および拡散を停止し、正常な細胞への害を制限する。 標的療法は異なる種類の薬物を使用し、各薬物は異なる働きをする。 研究者は、動物（前臨床試験）とヒト（臨床試験）で異なる標的療法を研究しています。 しかし、いくつかの標的療法は、治療のために承認されています。 目標とされた療法は現在の処置より有効、より少なく有害であると結局証明するかもしれません。
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