La thérapie moléculaire est les modifications cellulaires au niveau moléculaire. L’étude comprend des domaines tels que le transfert de gènes, le développement et la conception de vecteurs, la manipulation de cellules souches, le développement de thérapies basées sur des gènes, des peptides et des protéines, des oligonucléotides et des cellules pour corriger les maladies génétiques et acquises, le développement de vaccins, la validation de cibles précliniques, des études de sécurité / efficacité et des essais cliniques. Les thérapies ciblées moléculaires utilisent des médicaments pour cibler des molécules spécifiques (par exemple, des protéines) à la surface ou à l’intérieur des cellules nocives. Ces molécules aident à envoyer des signaux qui indiquent aux cellules de croître ou de se diviser. En ciblant ces molécules, les médicaments arrêtent la croissance et la propagation des cellules nocives tout en limitant les dommages aux cellules normales. Les thérapies ciblées utilisent différents types de médicaments et chaque médicament fonctionne différemment. Les chercheurs étudient différentes thérapies ciblées chez l’animal (tests précliniques) et chez l’homme (essais cliniques). Cependant, peu de thérapies ciblées ont été approuvées pour le traitement. Les thérapies ciblées pourraient éventuellement s’avérer plus efficaces et moins nocives que les traitements actuels.
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