La terapia molecular es las modificaciones celulares a nivel molecular. El estudio incluye áreas de transferencia de genes, desarrollo y diseño de vectores, manipulación de células madre, desarrollo de terapias basadas en genes, péptidos y proteínas, oligonucleótidos y células para corregir enfermedades genéticas y adquiridas, desarrollo de vacunas, validación preclínica de objetivos, estudios de seguridad/eficacia y ensayos clínicos. Las terapias moleculares dirigidas usan medicamentos para atacar moléculas específicas (por ejemplo, proteínas) en la superficie de las células dañinas o en su interior. Estas moléculas ayudan a enviar señales que indican a las células que crezcan o se dividan. Al dirigirse a estas moléculas, los medicamentos detienen el crecimiento y la propagación de las células dañinas, al tiempo que limitan el daño a las células normales. Las terapias dirigidas usan diferentes tipos de medicamentos, y cada medicamento funciona de manera diferente. Los investigadores están estudiando diferentes terapias dirigidas en animales (pruebas preclínicas) y en seres humanos (ensayos clínicos). Sin embargo, se han aprobado pocas terapias dirigidas para el tratamiento. Las terapias dirigidas pueden llegar a ser más efectivas y menos dañinas que los tratamientos actuales.
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