Molekulare Therapie ist die zelluläre Modifikation auf molekularer Ebene. Die Studie umfasst die Bereiche Gentransfer, Vektorentwicklung und -design, Stammzellmanipulation, Entwicklung von Gen-, Peptid- und Protein-, Oligonukleotid- und zellbasierten Therapeutika zur Korrektur genetischer und erworbener Krankheiten, Impfstoffentwicklung, präklinische Zielvalidierung, Sicherheits- / Wirksamkeitsstudien und klinische Studien. Molekulare zielgerichtete Therapien verwenden Medikamente, um auf bestimmte Moleküle (z. B. Proteine) auf der Oberfläche oder im Inneren schädlicher Zellen abzuzielen. Diese Moleküle helfen dabei, Signale zu senden, die Zellen anweisen, zu wachsen oder sich zu teilen. Indem sie auf diese Moleküle abzielen, stoppen die Medikamente das Wachstum und die Ausbreitung schädlicher Zellen und begrenzen gleichzeitig den Schaden für normale Zellen. Gezielte Therapien verwenden verschiedene Arten von Medikamenten, und jedes Medikament wirkt anders. Die Forscher untersuchen verschiedene zielgerichtete Therapien an Tieren (präklinische Tests) und am Menschen (klinische Studien). Es wurden jedoch nur wenige gezielte Therapien zur Behandlung zugelassen. Gezielte Therapien können sich schließlich als wirksamer und weniger schädlich erweisen als derzeitige Behandlungen.
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