Pro více než 3 miliony pacientů s epilepsií v USA, více než polovina může přiměřeně ovládat své záchvaty s jediného léku nebo kombinace dvou léků. Přibližně 40% má však epilepsii rezistentní na léky, která vyžaduje chirurgický zákrok, pokud jsou kandidáty, nebo život s nebezpečným a škodlivým onemocněním, pokud nejsou. Tito pacienti mají významně nižší kvalitu života, říká Johns Hopkins neurolog a epilepsie specialista Gregory Krauss, s výrazně vyšší riziko poruchy sociální interakce, problémy zaměstnanosti, pády a dokonce i nečekané smrti.
Ale v nedávné klinické studii vedené Krauss, nový lék známý jako cenobamate — iontový kanál modulátoru, že také zvyšuje uvolňování inhibičního neurotransmiteru gama-aminomáselné kyseliny (GABA) — ukázal, slib u pacientů s rezistentní na léčbu fokální záchvaty. Výsledky této studie byly zveřejněny v Lancet Neurology v listopadu 2019.
Lékaři: Chcete se dozvědět více, zavolejte 410-955-9441 nebo navštivte hopkinsmedicine.org/epilepsy.
zkušební testovaný lék, nebo placebo u 437 pacientů přes 107 institucí v 16 zemích. Každý z těchto pacientů měl lékařsky refrakterní fokální epilepsii, i když užívali až tři léky proti záchvatům. Aby se pacient kvalifikoval do studie, musel mít během posledních osmi týdnů v anamnéze osm nebo více záchvatů.
Krauss a jeho kolegové použili double-blind metodiky rozdělit pacienty do čtyř přibližně stejně velkých skupin: Jedna byla přiřazena bere placebo, a ostatní tři skupiny byly přiřazeny k cenobamate na 100 mg, 200 mg nebo 400 mg dávka. Ti na léky ramped jejich dávky až pomalu na testovací dávku po dobu šesti týdnů, a pak strávil další 12 týdny brát toto množství jako jednou denně tablety. Vědci pak porovnali čtyři skupiny, aby zjistili, jak se jejich záchvatová aktivita mohla od základní linie změnit.
jejich výsledky ukázaly dramatické účinky zejména u dvou skupin s nejvyššími dávkami. Ti, kteří užívali 200 mg nebo 400 mg tablety, měli celkově o 55% méně záchvatů, přičemž 21% záchvaty zcela zastavilo.
v současné době je na trhu více než 20 léků proti záchvatům. Ale zatímco od roku 1993 je k dispozici 15 nových léků na epilepsii, žádný z nich nemá míru bez záchvatů vyšší než 5% u lidí s epilepsií rezistentní na léčbu, vysvětluje Krauss. Díky tomu je výkon cenobamate ještě překvapivější a potenciálně revoluční.
Krauss poznamenává, že k důkladnému definování bezpečnostního profilu léku bude zapotřebí dalších studií. V této studii byli pacienti povinni pokračovat v užívání současných léků proti záchvatům a lékové interakce mohly způsobit časté, ale mírné nežádoucí účinky, jako jsou závratě, bolesti hlavy a dvojité vidění. V této klinické studii byl hlášen pouze jeden závažný nežádoucí účinek — syndrom přecitlivělosti známý jako léková reakce s eozinofilií a systémovými příznaky (DRESS).
„čtvrtina pacientů, které léčím cenobamátem, kteří byli postiženi častými fokálními záchvaty, je již několik let bez záchvatů,“ říká Krauss. „Doufáme, že tento lék bude novým horizontem toho, co je možné dosáhnout u pacientů s epilepsií.“