för de mer än 3 miljoner epilepsipatienterna i USA kan drygt hälften på ett adekvat sätt kontrollera sina anfall med ett enda läkemedel eller en kombination av två läkemedel. Men cirka 40% har läkemedelsresistent epilepsi, vilket kräver operation om de är kandidater, eller liv med en farlig och skadlig sjukdom om de inte är det. Dessa patienter har signifikant lägre livskvalitet, säger Johns Hopkins neurolog och epilepsispecialist Gregory Krauss, med en signifikant högre risk för nedsatt social interaktion, sysselsättningsfrågor, fall och till och med oväntad död.
men i en ny klinisk studie ledd av Krauss, ett nytt läkemedel som kallas cenobamate — en natriumkanalmodulator som också ökar frisättningen av den hämmande neurotransmittorn gamma-aminosmörsyra (GABA) — visade löfte för patienter med behandlingsresistenta fokala anfall. Resultaten av denna studie publicerades i Lancet Neurology i November 2019.
läkare: för att lära dig mer, ring 410-955-9441 eller besök hopkinsmedicine.org/epilepsy.
försöket testade läkemedlet eller placebo bland 437 patienter över 107 institutioner i 16 länder. Var och en av dessa patienter hade medicinskt eldfast fokal epilepsi trots att de tog upp till tre läkemedel mot anfall. För att kvalificera sig för försöket behövde en patient ha en historia av åtta eller fler anfall under de senaste åtta veckorna.
Krauss och hans kollegor använde dubbelblind metod för att dela upp patienterna i fyra ungefär lika stora grupper: En tilldelades att ta placebo och de tre andra grupperna tilldelades cenobamat vid en dos på 100 mg, 200 mg eller 400 mg. De på medicinen rampade upp sina doser långsamt till testdosen under sex veckor och tillbringade sedan de närmaste 12 veckorna med att ta det beloppet som en tablett en gång om dagen. Forskarna jämförde sedan de fyra grupperna för att se hur deras anfallsaktivitet kan ha förändrats sedan baslinjen.
deras resultat visade dramatiska effekter för de två högsta dosgrupperna i synnerhet. De som tog antingen 200 mg eller 400 mg Tabletten hade 55% färre anfall totalt, med 21% som stoppade anfall helt och hållet.
för närvarande finns mer än 20 läkemedel mot anfall på marknaden. Men medan 15 nya epilepsidroger har blivit tillgängliga sedan 1993, har ingen av dessa en anfallsfri hastighet större än 5% bland personer med behandlingsresistent epilepsi, förklarar Krauss. Det gör cenobamats prestanda ännu mer överraskande och potentiellt revolutionerande.
Krauss konstaterar att fler studier kommer att behövas för att noggrant definiera läkemedlets säkerhetsprofil. I denna studie var patienterna tvungna att fortsätta ta sina nuvarande läkemedel mot anfall, och läkemedelsinteraktioner kan ha orsakat frekventa men milda biverkningar, såsom yrsel, huvudvärk och dubbelsyn. Endast en allvarlig biverkning — ett överkänslighetssyndrom som kallas läkemedelsreaktion med eosinofili och systemiska symtom (DRESS) – rapporterades i denna kliniska studie.
”en fjärdedel av de patienter jag behandlar med cenobamat som inaktiverades av frekventa fokala anfall har nu varit anfallsfria i flera år”, säger Krauss. ”Vi hoppas att detta läkemedel kommer att bli en ny horisont på vad som är möjligt att uppnå för patienter med epilepsi.”