for de mere end 3 Millioner epilepsipatienter i USA kan lidt over halvdelen tilstrækkeligt kontrollere deres anfald med et enkelt lægemiddel eller en kombination af to lægemidler. 40% har lægemiddelresistent epilepsi, hvilket kræver operation, hvis de er kandidater, eller liv med en farlig og skadelig sygdom, hvis de ikke er det. Disse patienter har signifikant lavere livskvalitet, siger Johns Hopkins neurolog og epilepsispecialist Gregory Krauss, med en signifikant højere risiko for nedsatte sociale interaktioner, beskæftigelsesproblemer, fald og endda uventet død.
men i et nyligt klinisk forsøg ledet af Krauss viste et nyt lægemiddel kendt som cenobamat — en natriumkanalmodulator, der også øger frigivelsen af den hæmmende neurotransmitter gamma-aminosmørsyre (GABA) — løfte for patienter med behandlingsresistente fokale anfald. Resultaterne af dette forsøg blev offentliggjort i Lancet Neurology i November 2019.
læger: for at lære mere, ring 410-955-9441 eller besøg hopkinsmedicine.org/epilepsy.
forsøget testede lægemidlet eller en placebo blandt 437 patienter på tværs af 107 institutioner i 16 lande. Hver af disse patienter havde medicinsk ildfast fokal epilepsi, selvom de tog op til tre lægemidler mod anfald. For at kvalificere sig til forsøget, en patient havde brug for at have en historie med otte eller flere anfald i løbet af de sidste otte uger.
Krauss og hans kolleger brugte dobbeltblind metode til at opdele patienterne i fire omtrent lige store grupper: den ene blev tildelt placebo, og de tre andre grupper blev tildelt cenobamat ved en dosis på 100 mg, 200 mg eller 400 mg. Dem på medicinen ramped deres doser op langsomt til testdosis over seks uger, og derefter brugt den næste 12 uger tager dette beløb som en en gang om dagen tablet. Forskerne sammenlignede derefter de fire grupper for at se, hvordan deres anfaldsaktivitet kunne have ændret sig siden baseline.
deres resultater viste dramatiske effekter for især de to grupper med højeste dosis. De, der tog enten 200 mg eller 400 mg tablet, havde 55% færre anfald samlet, hvor 21% stoppede anfald helt.
i øjeblikket er mere end 20 lægemidler mod anfald på markedet. Men mens 15 nye epilepsimedicin er blevet tilgængelige siden 1993, har ingen af disse en anfaldsfri Sats større end 5% blandt mennesker med behandlingsresistent epilepsi, forklarer Krauss. Det gør cenobamates præstation endnu mere overraskende og potentielt revolutionerende.
Krauss bemærker, at der er behov for flere undersøgelser for grundigt at definere lægemidlets sikkerhedsprofil. I denne undersøgelse blev patienter forpligtet til at fortsætte med at tage deres nuværende medicin mod anfald, og lægemiddelinteraktioner kan have forårsaget hyppige, men milde bivirkninger, såsom svimmelhed, hovedpine og dobbeltsyn. Kun en alvorlig bivirkning — et overfølsomhedssyndrom kendt som lægemiddelreaktion med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) — blev rapporteret i dette kliniske forsøg.
“en fjerdedel af de patienter, jeg behandler med cenobamat, som blev deaktiveret af hyppige fokale anfald, har nu været anfaldsfri i flere år,” siger Krauss. “Vi håber, at dette stof vil være en ny horisont for, hvad der er muligt at opnå for patienter med epilepsi.”