米国の3万人以上のてんかん患者にとって、半分以上が単一の薬物または二つの薬物の組み合 しかし、約40％が薬物耐性てんかんを有しており、候補者であれば手術を必要とし、そうでない場合は危険で有害な病気の生活を余儀なくされています。 これらの患者は、生活の大幅に低い品質を持っている、障害の社会的相互作用、雇用問題、落下、さらには予想外の死のリスクが有意に高いと、ジョンズ-ホプキンズの神経科医とてんかんの専門家グレゴリー-クラウスは述べています。
しかし、Kraussが率いる最近の臨床試験では、抑制性神経伝達物質γ—アミノ酪酸（GABA）の放出を増強するナトリウムチャネル変調器であるcenobamateとして知られている新薬が、治療抵抗性の限局性発作を有する患者に有望であることを示した。 この試験の結果は、2019年11月にLancet Neurologyに掲載されました。
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この試験では、437カ国の107施設で16人の患者の間で薬物またはプラセボを試験しました。 これらの患者のそれぞれは、三つの抗発作薬を服用していたにもかかわらず、医学的に難治性の焦点てんかんを有していた。 試験の資格を得るためには、患者は過去8週間の間に8つ以上の発作の病歴を持つ必要がありました。
クラウスらは二重盲検法を用いて、患者をほぼ等しい4つのグループに分けた：1つはプラセボを服用するように割り当てられ、他の3つのグループは100ミリグラム、200mgまたは400mgの用量でセノバメートに割り当てられた。 薬を服用している人は、6週間にわたって試験用量までゆっくりと用量を増やし、次の12週間をその量を1日1回の錠剤として服用しました。 研究者らは、4つのグループを比較して、発作活動がベースライン以降にどのように変化したかを確認しました。
彼らの結果は、特に2つの最も高い用量群に対して劇的な効果を示した。 200mgまたは400mgの錠剤のいずれかを服用している人は、全体で発作が55％少なく、21％が発作を完全に停止していました。
現在、20以上の抗けいれん薬が市販されています。 しかし、15の新しいてんかん薬は1993年以来利用可能になっているが、これらのどれも治療抵抗性てんかんを持つ人々の間で5％を超える発作のない率を それはcenobamateの性能をさらにもっと意外および可能性としては革命的にさせる。
Krauss氏は、薬物の安全性プロファイルを徹底的に定義するためには、より多くの研究が必要であると指摘している。 この研究では、患者は現在の抗発作薬の服用を継続する必要があり、薬物相互作用はめまい、頭痛、複視などの頻繁ではあるが軽度の有害事象を引き起こ この臨床試験では、重篤な有害事象（好酸球増加症および全身症状（DRESS）との薬物反応として知られる過敏症症候群）のみが報告されました。
“私がセノバメートで治療している患者の四分の一は、頻繁な焦点発作によって無効になっていたが、数年前から発作がなかった”とKrauss氏は述べている。 “私たちは、この薬がてんかん患者のために達成することが可能なものについての新しい地平線になることを期待しています。”