az Egyesült Államokban több mint 3 millió epilepsziás beteg esetében alig több mint fele képes megfelelően kontrollálni rohamait egyetlen gyógyszerrel vagy két gyógyszer kombinációjával. Azonban körülbelül 40%-uknak gyógyszerrezisztens epilepsziája van, ami műtétet igényel, ha jelöltek, vagy az élet veszélyes és káros betegséggel, ha nem. Ezeknek a betegeknek lényegesen alacsonyabb az életminősége, mondja Gregory Krauss, a Johns Hopkins neurológus és epilepszia specialista, jelentősen nagyobb a kockázata a károsodott társadalmi interakcióknak, a foglalkoztatási problémáknak, az eséseknek és még a váratlan halálnak is.
de egy nemrégiben Krauss által vezetett klinikai vizsgálatban egy új, cenobamate néven ismert gyógyszer-egy nátriumcsatorna-modulátor, amely szintén növeli a gátló neurotranszmitter gamma-amino — vajsav (GABA) felszabadulását-ígéretet mutatott a kezelés-rezisztens fokális rohamokkal küzdő betegek számára. A vizsgálat eredményeit a The Lancet Neurology 2019 novemberében tette közzé.
orvosok: további információkért hívja a 410-955-9441 telefonszámot vagy látogasson el hopkinsmedicine.org/epilepsy.
a vizsgálatban a gyógyszert vagy a placebót 437 beteg között tesztelték 107 intézményben, 16 országban. Ezen betegek mindegyikének orvosilag refrakter fokális epilepsziája volt, annak ellenére, hogy legfeljebb három rohamellenes gyógyszert szedtek. A vizsgálathoz való jogosultsághoz a betegnek nyolc vagy annál több rohamra volt szüksége az elmúlt nyolc hétben.
Krauss és kollégái kettős-vak módszert alkalmaztak a betegek négy, nagyjából egyenlő csoportra osztására: az egyiket placebót, a másik három csoportot pedig cenobamátot kaptak 100 mg, 200 mg vagy 400 mg dózisban. A gyógyszert szedők hat hét alatt lassan növelték dózisukat a vizsgálati adagig,majd a következő 12 hetet napi egyszeri tablettaként vették be. A kutatók ezután összehasonlították a négy csoportot, hogy lássák, hogyan változhattak rohamaktivitásuk az alapvonal óta.
eredményeik drámai hatást mutattak különösen a két legnagyobb dózisú csoportban. A 200 mg-os vagy a 400 mg-os tablettát szedőknél összesen 55% – kal kevesebb roham volt, 21% – uk pedig abbahagyta a rohamokat.
jelenleg több mint 20 rohamellenes gyógyszer van a piacon. De míg 15 új epilepszia-gyógyszer vált elérhetővé 1993 óta, ezek közül egyik sem rendelkezik 5%-nál nagyobb rohammentességgel a kezelés-rezisztens epilepsziában szenvedők körében-magyarázza Krauss. Ez a cenobamate teljesítményét még meglepőbbé és potenciálisan forradalmibbá teszi.
Krauss megjegyzi, hogy további vizsgálatokra lesz szükség a gyógyszer biztonsági profiljának alapos meghatározásához. Ebben a vizsgálatban a betegeknek folytatniuk kellett a jelenlegi rohamellenes gyógyszereik szedését, és a gyógyszerkölcsönhatások gyakori, de enyhe mellékhatásokat, például szédülést, fejfájást és kettős látást okozhattak. Ebben a klinikai vizsgálatban csak egy súlyos nemkívánatos eseményről — az eosinophiliával és szisztémás tünetekkel járó gyógyszerreakcióként (dress) ismert túlérzékenységi szindrómáról — számoltak be.
“a cenobamáttal kezelt betegek egynegyede, akiket gyakori fókuszos rohamok miatt letiltottak, már évek óta rohammentesek” – mondja Krauss. “Reméljük, hogy ez a gyógyszer új horizontot jelent az epilepsziában szenvedő betegek számára.”