for de mer enn 3 millioner epilepsipasienter i USA, kan litt over halvparten tilstrekkelig kontrollere sine anfall med et enkelt stoff eller en kombinasjon av to medisiner. Imidlertid har ca 40% stoffresistent epilepsi, noe som krever kirurgi hvis de er kandidater, eller livet med en farlig og skadelig sykdom hvis de ikke er det. Disse pasientene har betydelig lavere livskvalitet, Sier Johns Hopkins nevrolog Og epilepsi spesialist Gregory Krauss, med en betydelig høyere risiko for nedsatt sosial interaksjon, sysselsettingsproblemer, faller og til og med uventet død.
Men I en nylig klinisk studie ledet Av Krauss, viste et nytt stoff kjent som cenobamat — en natriumkanalmodulator som også forsterker frigjøring av den hemmende nevrotransmitteren gamma-aminosmørsyre (GABA) — løfte for pasienter med behandlingsresistente fokale anfall. Resultatene fra denne studien ble publisert I The Lancet Neurology i November 2019.
Leger: for å lære mer, ring 410-955-9441 eller besøk hopkinsmedicine.org/epilepsy.
forsøket testet stoffet eller placebo blant 437 pasienter på tvers av 107 institusjoner i 16 land. Hver av disse pasientene hadde medisinsk ildfast fokal epilepsi, selv om de tok opptil tre anti-anfall medisiner. For å kvalifisere for rettssaken, en pasient for å ha en historie med åtte eller flere anfall i løpet av de siste åtte ukene.
Krauss Og hans kolleger brukte dobbeltblind metode for å dele pasientene i fire omtrent like grupper: En ble tildelt for å ta placebo, og de tre andre gruppene ble tildelt cenobamat ved en dose på 100 milligram, 200 mg eller 400 mg. De på medisiner trappet sine doser opp sakte til testing dose over seks uker, og deretter brukt de neste 12 ukene tar det beløpet som en gang-en-dag tablett. Forskerne sammenlignet deretter de fire gruppene for å se hvordan deres anfallsaktivitet kunne ha endret seg siden baseline.
resultatene viste dramatiske effekter spesielt for de to høyeste dosegruppene. De som tok enten 200 mg eller 400 mg tablett hadde 55% færre anfall totalt, med 21% stoppe anfall helt.
for Tiden er mer enn 20 anti-anfallsmedisiner på markedet. Men mens 15 nye epilepsi-legemidler har blitt tilgjengelige siden 1993, har ingen av disse en anfallsfri rente på over 5% blant personer med behandlingsresistent epilepsi, forklarer Krauss. Det gjør cenobamates ytelse enda mer overraskende og potensielt revolusjonerende.
Krauss bemerker at flere studier vil være nødvendig for å grundig definere stoffets sikkerhetsprofil. I denne studien ble pasientene pålagt å fortsette å ta sine nåværende anti-anfallsmedisiner, og legemiddelinteraksjoner kan ha forårsaket hyppige, men milde bivirkninger, som svimmelhet, hodepine og dobbeltsyn. Bare en alvorlig bivirkning — et overfølsomhetssyndrom kjent som legemiddelreaksjon med eosinofili og systemiske symptomer (DRESS) – ble rapportert i denne kliniske studien.
» en fjerdedel av pasientene jeg behandler med cenobamat som ble deaktivert av hyppige fokale anfall, har nå vært anfallsfrie i flere år, » sier Krauss. «Vi håper at dette stoffet vil være en ny horisont på hva som er mulig å oppnå for pasienter med epilepsi.»