Successo del trattamento della sindrome di Schnitzler con Canakinumab

Al redattore:
La sindrome di Schnitzler si verifica con una triade di orticaria cronica, febbri ricorrenti e gammopatia monoclonale. È stato riconosciuto come entità clinica nel 1972; ora quasi 200 pazienti sono riportati nella letteratura medica.1-3 Sintomi di Flulike, artralgia, dolore osseo, linfoadenopatia ed epatosplenomegalia sono anche risultati clinici.4,5 La velocità di sedimentazione degli eritrociti (ESR) è spesso marcatamente elevata, così come altri reagenti di fase acuta. Sono state descritte leucocitosi con neutrofilia e gammopatie monoclonali IgM e IgG.4

La sindrome di Schnitzler condivide molte caratteristiche cliniche con un sottoinsieme di disturbi autoinfiammatori indicati come sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS), che include la sindrome autoinfiammatoria fredda familiare e la sindrome Muckle-Wellssyndrome. Queste sindromi sono associate a mutazioni nel gene della sindrome autoinfiammatoria indotta dal freddo 1, CIAS1, che codifica l’infiammasoma NALP3, portando alla sovrapproduzione di IL-1β.5 In un paziente con sindrome di Schnitzler è stata descritta una mutazione del guadagno di funzione in CIAS1.6

Il trattamento dell’orticaria e dei sintomi costituzionali associati alla sindrome di Schnitzler è impegnativo. Gli antistaminici sono inefficaci, sebbene i glucocorticosteroidi sistemici ad alte dosi controllino la maggior parte delle manifestazioni cliniche. Metotrexato sodico, ciclosporina e antagonisti del fattore di necrosi tumorale sono utilizzati come agenti risparmiatori di glucocorticosteroidi. Anakinra, un anticorpo monoclonale del recettore IL-1 approvato per l’uso in CAPS, è stato segnalato per indurre la risoluzione completa della sindrome di Schnitzler quando somministrato quotidianamente; tuttavia, non è approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per questo disturbo.7 Canakinumab, un anticorpo monoclonale IL-1β che viene dosato ogni 8 settimane, è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2009 per il trattamento dei CAPS. Date le caratteristiche cliniche simili e le mutazioni genetiche trovate in CAPS e nella sindrome di Schnitzler, canakinumab può essere un trattamento efficace di entrambi i disturbi. Riportiamo il successo del trattamento con questo anticorpo monoclonale in 2 pazienti con sindrome di Schnitzler.

Un uomo di 63 anni ha riferito di avere sudorazioni notturne e affaticamento, ma non aveva artralgia o artrite. Aveva una storia di 1 anno di orticaria grave e febbri ricorrenti (temperatura, fino a 38,4°C) e aveva anche diabete mellito di tipo 1, ipotiroidismo e celiachia. L’esame fisico ha rivelato una temperatura elevata (38,4°C) e orticaria generalizzata, ma nessuna evidenza di epatosplenomegalia, adenopatia o artrite. La leucocitosi è stata rivelata (conta dei globuli bianchi, 12.400/µL ) con neutrofilia (88,5% ), ESR elevata (81 mm/h) e gammopatia monoclonale IgM κ (0,37 g/L ). L’esame clinico, così come gli studi di laboratorio e di imaging non hanno mostrato evidenza di malignità o malattia autoimmune. Una biopsia cutanea ha identificato l’orticaria neutrofila senza vasculite. Prednisone 20 mg al giorno controllava l ‘ orticaria e la febbre, ma i sintomi si ripresentavano entro giorni dalla sospensione del glucocorticosteroide.

Una donna di 47 anni ha presentato una storia di 7 anni di orticaria grave, febbre (temperatura, 38,9°C), mialgia e artralgia. Aveva una storia medica di rinite allergica, malattia da reflusso gastroesofageo, sindrome da dolore cronico e depressione. L’esame fisico ha rivelato orticaria generalizzata con linfoadenopatia cervicale e ascellare di dimensioni da 1 a 2 cm ma senza epatosplenomegalia o artrite. Le valutazioni precedenti per febbre di origine sconosciuta e disturbi autoimmuni e maligni erano negative. Le biopsie cutanee hanno riportato orticaria neutrofila senza vasculite e una biopsia del linfonodo dall’ascella sinistra ha rivelato un’infiammazione neutrofila. Erano presenti una conta dei globuli bianchi di 17.800/µL con il 61,6% di neutrofili, un aumento della proteina C-reattiva (153,4 mg/L ) e della VES (90 mm/h) e una gammopatia monoclonale IgG λ. È stata precedentemente trattata con etanercept, metotrexato sodico, golimumab e adalimumab, con una risposta solo parziale. Per più di 5 anni, il prednisone da 20 a 50 mg al giorno era necessario per controllare i suoi sintomi. La ciclosporina 200 mg due volte al giorno è stata aggiunta come farmaco risparmiatore di corticosteroidi con risposta parziale.

Ad entrambi i pazienti è stata diagnosticata la sindrome di Schnitzler ed è stato iniziato il trattamento con canakinumab 150 mg somministrato per via sottocutanea nella parte superiore del braccio ogni 8 settimane. La risoluzione dell’orticaria e delle febbri si è verificata entro 2 settimane e tutti gli altri farmaci per il trattamento della sindrome di Schnitzler sono stati ritirati senza recidiva dei sintomi dopo 3 anni. La conta dei neutrofili e i reagenti in fase acuta sono tornati entro l’intervallo di riferimento in ciascun paziente, ma le gammopatie monoclonali sono rimaste invariate. Il paziente 2 ha notato un peggioramento dell’artralgia dopo l’inizio di canakinumab, ma la sospensione a lungo termine dei corticosteroidi è stata considerata la causa. Il paziente 1 è stato in grado di aumentare l’intervallo di somministrazione ogni 3-4 mesi senza il ripetersi dei sintomi. Il paziente 2 non ha tollerato variazioni simili nell’intervallo di somministrazione.

Canakinumab somministrato ad intervalli di 8 settimane è stato un trattamento sicuro ed efficace della sindrome di Schnitzler in questo studio aperto su 2 pazienti. Anakinra induce anche la remissione, ma è necessaria una dose giornaliera. Il costo può essere un fattore notevole nella scelta della terapia, poiché canakinumab costa sostanzialmente più all’anno di anakinra. Ulteriori indagini sono necessarie per determinare se il trattamento con canakinumab comporterà una remissione a lungo termine e se un dosaggio meno frequente fornirà un’efficacia continua.

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