framgångsrik behandling av Schnitzler syndrom med Kanakinumab

till redaktören:
Schnitzler syndrom uppstår med en triad av kronisk urtikaria, återkommande feber och monoklonal gammopati. Det erkändes som en klinisk enhet 1972; nu rapporteras nästan 200 patienter i den medicinska litteraturen.1-3 Flulike-symtom, artralgi, bensmärta, lymfadenopati och hepatosplenomegali är också kliniska fynd.4,5 erytrocytsedimenteringshastigheten (ESR) är ofta markant förhöjd, liksom andra akuta fasreaktanter. Leukocytos med neutrofili och IgM och IgG monoklonala gammopatier har beskrivits.4

Schnitzler syndrom delar många kliniska egenskaper med en delmängd av autoinflammatoriska störningar som kallas kryopyrinassocierade periodiska syndrom (CAPS), som inkluderar familjärt kallt autoinflammatoriskt syndrom och Muckle-Wellssyndrom. Dessa syndrom är associerade med mutationer i det kallinducerade autoinflammatoriska syndromet 1-genen, CIAS1, som kodar för nalp3-inflammasomet, vilket leder till överproduktion av IL-1 kg.5 en förstärkningsfunktionsmutation i CIAS1 har beskrivits hos en patient med Schnitzlers syndrom.6

behandling av urtikaria och konstitutionella symtom associerade med Schnitzler syndrom är utmanande. Antihistaminer är ineffektiva, även om systemiska glukokortikosteroider med hög dos kontrollerar de flesta kliniska manifestationerna. Metotrexatnatrium, cyklosporin och tumörnekrosfaktorantagonister används som glukokortikosteroidsparande medel. Anakinra, en IL-1-receptor monoklonal antikropp som är godkänd för användning i CAPS, har rapporterats inducera fullständig upplösning av Schnitzler syndrom när det administreras dagligen; det är dock inte godkänt av US Food and Drug Administration för denna sjukdom.7 Canakinumab, en monoklonal antikropp IL-1 ig, som doseras var 8: e vecka, godkändes av US Food and Drug Administration 2009 för behandling av CAPS. Med tanke på liknande kliniska egenskaper och genetiska mutationer som finns i CAPS och Schnitzler syndrom kan canakinumab vara en effektiv behandling av båda störningarna. Vi rapporterar framgångsrik behandling med denna monoklonala antikropp hos 2 patienter med Schnitzler syndrom.

en 63-årig man rapporterade att han hade nattsvett och trötthet men hade ingen artralgi eller artrit. Han hade en 1-årig historia av svår urtikaria och återkommande feber (temperatur, upp till 38,4 kcal C) och han hade också typ 1 diabetes mellitus, hypotyreos och celiaki. Fysisk undersökning avslöjade en förhöjd temperatur (38,4 kg C) och generaliserad urtikaria men inga tecken på hepatosplenomegali, adenopati eller artrit. Leukocytos avslöjades (antal vita blodkroppar, 12 400/TKL ) med neutrofili (88,5% ), förhöjd ESR (81 mm/h) och IgM-monoklonal gammopati (0,37 g/L ). Klinisk undersökning samt laboratorie-och bildstudier visade inte tecken på malignitet eller autoimmun sjukdom. En hudbiopsi identifierade neutrofil urtikaria utan vaskulit. Prednison 20 mg dagligen kontrollerade urtikaria och feber, men symtomen återkom inom några dagar efter utsättning av glukokortikosteroider.

en 47-årig kvinna presenterad med en 7-årig historia av svår urtikaria, feber (temperatur, 38, 9 kcal C), myalgi och artralgi. Hon hade en medicinsk historia av allergisk rinit, gastroesofageal refluxsjukdom, kronisk smärtsyndrom och depression. Fysisk undersökning avslöjade generaliserad urtikaria med cervikal och axillär lymfadenopati 1 till 2 cm i storlek men ingen hepatosplenomegali eller artrit. Tidigare utvärderingar för feber av okänt ursprung samt autoimmuna och maligna störningar var negativa. Hudbiopsier rapporterade neutrofil urtikaria utan vaskulit, och en lymfkörtelbiopsi från vänster axilla avslöjade neutrofil inflammation. Ett antal vita blodkroppar på 17 800/gaill med 61,6% neutrofiler, förhöjt C-reaktivt protein (153,4 mg/L ) och ESR (90 mm/h) och en monoklonal gammopati IGG ig var närvarande. Hon behandlades tidigare med etanercept, metotrexatnatrium, golimumab och adalimumab, med endast ett partiellt svar. I mer än 5 år var prednison 20 till 50 mg dagligen nödvändigt för att kontrollera hennes symtom. Ciklosporin 200 mg två gånger dagligen tillsattes som ett kortikosteroidsparande läkemedel med partiellt svar.

båda patienterna diagnostiserades med Schnitzlers syndrom och började på canakinumab 150 mg administrerat subkutant i överarmen var 8: e vecka. Upplösning av urtikaria och feber inträffade inom 2 veckor, och alla andra läkemedel för behandling av Schnitzler syndrom drogs tillbaka utan återkommande symtom efter 3 år. Antalet neutrofila granulocyter och reaktanter i akut fas återvände inom referensområdet hos varje patient, men monoklonala gammopatier förblev oförändrade. Patient 2 noterade försämring av artralgi efter initiering av kanakinumab, men långvarig kortikosteroiduttag ansågs vara orsaken. Patient 1 har kunnat öka doseringsintervallet till var 3: e till 4: e månad utan återkommande symtom. Patient 2 har inte tolererat liknande förändringar i doseringsintervall.

Canakinumab som gavs med 8 veckors intervall var en säker och effektiv behandling av Schnitzlers syndrom i denna öppna studie med 2 patienter. Anakinra inducerar också remission, men daglig dosering krävs. Kostnaden kan vara en anmärkningsvärd faktor vid valet av terapi, eftersom canakinumab kostar betydligt mer per år än anakinra. Ytterligare undersökning krävs för att avgöra om behandling med kanakinumab kommer att resultera i långvarig remission och om mindre frekvent dosering ger fortsatt effekt.

You might also like

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras.