Para los más de 3 millones de pacientes con epilepsia en los Estados Unidos, poco más de la mitad puede controlar adecuadamente sus convulsiones con un solo medicamento o una combinación de dos medicamentos. Sin embargo, alrededor del 40% tiene epilepsia resistente a los medicamentos, que requiere cirugía si son candidatos, o una vida con una enfermedad peligrosa y dañina si no lo son. Estos pacientes tienen una calidad de vida significativamente menor, dice el neurólogo y especialista en epilepsia de Johns Hopkins Gregory Krauss, con un riesgo significativamente mayor de interacciones sociales deterioradas, problemas de empleo, caídas e incluso muerte inesperada.
Pero en un ensayo clínico reciente dirigido por Krauss, un nuevo fármaco conocido como cenobamato, un modulador del canal de sodio que también aumenta la liberación del neurotransmisor inhibidor ácido gamma — aminobutírico (GABA), mostró ser prometedor para pacientes con convulsiones de inicio focal resistentes al tratamiento. Los resultados de este ensayo se publicaron en The Lancet Neurology en noviembre de 2019.
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El ensayo probó el fármaco o un placebo en 437 pacientes de 107 instituciones en 16 países. Cada uno de estos pacientes tenía epilepsia focal médicamente refractaria a pesar de que estaban tomando hasta tres medicamentos anticonvulsivos. Para calificar para el ensayo, un paciente necesitaba tener un historial de ocho o más convulsiones durante las últimas ocho semanas.
Krauss y sus colegas utilizaron la metodología de doble ciego para dividir a los pacientes en cuatro grupos aproximadamente iguales: Uno fue asignado a tomar un placebo, y los otros tres grupos fueron asignados a cenobamato en una dosis de 100 miligramos, 200 mg o 400 mg. Los que tomaban el medicamento aumentaron sus dosis lentamente hasta la dosis de prueba durante seis semanas, y luego pasaron las siguientes 12 semanas tomando esa cantidad como una tableta una vez al día. Luego, los investigadores compararon los cuatro grupos para ver cómo su actividad convulsiva podría haber cambiado desde el inicio.
Sus resultados mostraron efectos dramáticos para los dos grupos de dosis más altas en particular. Los que tomaron el comprimido de 200 mg o 400 mg tuvieron un 55% menos de convulsiones en general, y un 21% interrumpieron las convulsiones por completo.
Actualmente, hay más de 20 medicamentos anticonvulsivos en el mercado. Sin embargo, si bien desde 1993 se han puesto a disposición 15 nuevos medicamentos para la epilepsia, ninguno de ellos tiene una tasa de ausencia de convulsiones superior al 5% entre las personas con epilepsia resistente al tratamiento, explica Krauss. Eso hace que el rendimiento de cenobamate sea aún más sorprendente y potencialmente revolucionario.
Krauss señala que se necesitarán más estudios para definir a fondo el perfil de seguridad del medicamento. En este estudio, se requirió que los pacientes continuaran tomando sus medicamentos anticonvulsivos actuales, y las interacciones medicamentosas pueden haber causado eventos adversos frecuentes pero leves, como mareos, dolor de cabeza y visión doble. En este ensayo clínico solo se notificó un acontecimiento adverso grave, un síndrome de hipersensibilidad conocido como reacción farmacológica con eosinofilia y síntomas sistémicos (DRESS).
«Una cuarta parte de los pacientes que trato con cenobamato que fueron discapacitados por convulsiones focales frecuentes ahora han estado libres de convulsiones durante varios años», dice Krauss. «Tenemos la esperanza de que este medicamento sea un nuevo horizonte de lo que es posible lograr para los pacientes con epilepsia.»