L’amendement Kefauver Harris a renforcé le contrôle de l’expérimentation sur les humains par la Food and Drug Administration des États-Unis et a modifié la façon dont les nouveaux médicaments sont approuvés et réglementés. Avant le scandale de la Thalidomide en Europe et au Canada, les sociétés pharmaceutiques américaines n’avaient qu’à montrer que leurs nouveaux produits étaient sûrs. Après l’adoption de l’amendement, une demande de nouveau médicament de la FDA devrait démontrer qu’un nouveau médicament était à la fois sûr et efficace (auparavant, la Loi de 1938 sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques était la principale loi réglementant la sécurité des médicaments). Le consentement éclairé des patients participant aux essais cliniques était requis et les effets indésirables des médicaments devaient être signalés à la FDA.
La mise en œuvre de l’Étude sur l’efficacité des médicaments a commencé pour classer tous les médicaments d’avant 1962 qui étaient déjà sur le marché comme étant efficaces, inefficaces ou nécessitant une étude plus approfondie.
Estes Kefauver a considéré l’amendement comme sa » plus belle réalisation » en matière de protection des consommateurs.
Louis Lasagna, alors un éminent pharmacologue clinique à la Johns Hopkins School of Medicine, a conseillé le Congrès sur la bonne conduite de la recherche clinique lors des audiences de 1962 précédant l’adoption de l’amendement.
La loi exemptait également de la « clause Delaney » (un amendement de 1958 à la Loi de 1938 sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques) certains médicaments pour animaux et additifs pour l’alimentation animale dont il a été démontré qu’ils induisaient le cancer, mais qui ne laissaient aucun résidu détectable dans l’alimentation humaine.