Der Kefauver Harris Amendment stärkte die Kontrolle der US-amerikanischen Food and Drug Administration über Experimente am Menschen und veränderte die Art und Weise, wie neue Medikamente zugelassen und reguliert werden. Vor dem Thalidomid-Skandal in Europa und Kanada mussten US-Pharmaunternehmen nur nachweisen, dass ihre neuen Produkte sicher waren. Nach der Verabschiedung der Änderung müsste eine FDA New Drug Application (NDA) zeigen, dass ein neues Medikament sowohl sicher als auch wirksam ist (zuvor war das Food, Drug and Cosmetic Act von 1938 das Hauptgesetz, das die Arzneimittelsicherheit regulierte). Für Patienten, die an klinischen Studien teilnahmen, war eine Einverständniserklärung erforderlich, und Nebenwirkungen mussten der FDA gemeldet werden.
Die Durchführung der Arzneimittelwirksamkeitsstudie wurde begonnen, um alle Arzneimittel, die bereits vor 1962 auf dem Markt waren, entweder als wirksam, ineffektiv oder als weitere studienbedürftig zu klassifizieren.
Estes Kefauver betrachtete die Änderung als seine „beste Errungenschaft“ im Verbraucherschutz.
Louis Lasagna, damals ein prominenter klinischer Pharmakologe an der Johns Hopkins School of Medicine, beriet den Kongress über die ordnungsgemäße Durchführung der klinischen Forschung während der Anhörungen von 1962, die zur Verabschiedung der Änderung führten.
Das Gesetz befreite auch von der „Delaney-Klausel“ (eine Änderung des Food, Drugs, and Cosmetic Act von 1958 von 1938) bestimmte Tierarzneimittel und Futtermittelzusatzstoffe, von denen gezeigt wurde, dass sie Krebs auslösen, die jedoch keine nachweisbaren Rückstände in der menschlichen Nahrungsversorgung hinterließen.