Pragmatyczne badanie kliniczne

rozróżnienie między badaniami pragmatycznymi i wyjaśniającymi nie jest takie samo jak rozróżnienie między badaniami randomizowanymi i nierandomizowanymi. Każde badanie może być randomizowane lub nierandomizowane i mieć dowolny stopień pragmatycznej i wyjaśniającej mocy, w zależności od projektu badania, przy czym randomizacja jest korzystna, jeśli jest to praktycznie dostępne. Jednak większość randomizowanych kontrolowanych badań (RCTs) do tej pory pochyliła się w kierunku objaśniającej strony spektrum pragmatyczno-wyjaśniającego, głównie ze względu na wartość tradycyjnie umieszczaną na udowodnieniu przyczynowości poprzez dekonfundację jako część udowodnienia skuteczności, ale czasami także dlatego, że „próby zminimalizowania kosztów i maksymalizacji wydajności doprowadziły do mniejszych rozmiarów próbek”. Ruch w kierunku wspierania pragmatycznych randomized controlled trials (pRCTs) ma nadzieję upewnić się, że pieniądze wydane na RCTs jest dobrze wydane poprzez dostarczanie informacji, które faktycznie mają znaczenie dla rzeczywistych wyników, niezależnie od jednoznacznie wiążącego związek przyczynowy z konkretnymi zmiennymi. To jest pragmatyczny element takich projektów. Dlatego pRCTs są ważne dla porównawczych badań skuteczności, a często (choć nie zawsze) rozróżnia się między skutecznością a skutecznością, przy czym skuteczność implikuje przyczynowość udowodnioną przez dekonfundację innych zmiennych (wiemy z pewnością, że lek X leczy chorobę Y przez mechanizm działania Z), ale skuteczność implikuje korelację z wynikami niezależnie od obecności innych zmiennych (wiemy z pewnością, że ludzie w sytuacji podobnej do X, którzy przyjmują lek a, mają tendencję do nieco lepszych wyników niż ci, którzy przyjmują lek B, a nawet jeśli myślimy, że możemy podejrzewać, dlaczego, związek przyczynowy nie jest tak ważny).

Wyjaśnienie pozostaje ważne, podobnie jak tradycyjne badania skuteczności, ponieważ nadal cenimy wiedzę o przyczynowości, aby przyspieszyć nasze zrozumienie biologii molekularnej i utrzymać naszą zdolność do odróżniania rzeczywistej skuteczności od efektów placebo. To, co stało się oczywiste w erze zaawansowanych technologii medycznych, to to, że musimy również wiedzieć o skuteczności porównawczej w rzeczywistych zastosowaniach, abyśmy mogli zapewnić jak najlepsze wykorzystanie naszych ograniczonych zasobów podczas podejmowania niezliczonych przypadków decyzji klinicznych. I jest oczywiste, że dowody wyjaśniające, takie jak dowody in vitro, a nawet dowody in vivo z badań klinicznych z ścisłymi kryteriami wykluczenia, często same w sobie nie pomagają w tym zadaniu.

You might also like

Dodaj komentarz

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany.