Pragmatic clinical trial

La distinzione tra studi pragmatici ed esplicativi non è la stessa della distinzione tra studi randomizzati e non randomizzati. Qualsiasi studio può essere randomizzato o non randomizzato e avere qualsiasi grado di potere pragmatico ed esplicativo, a seconda del suo progetto di studio, con la randomizzazione è preferibile se praticamente disponibile. Tuttavia, la maggior parte degli studi controllati randomizzati (RCT) fino ad oggi si sono orientati verso il lato esplicativo dello spettro pragmatico-esplicativo, in gran parte a causa del valore tradizionalmente attribuito alla dimostrazione della causalità deconfondendo come parte della dimostrazione dell’efficacia, ma a volte anche perché “i tentativi di minimizzare i costi e massimizzare l’efficienza hanno portato a campioni di dimensioni Il movimento verso il supporto di studi controllati randomizzati pragmatici (PRCT) spera di assicurarsi che i soldi spesi per gli RCT siano ben spesi fornendo informazioni che in realtà contano per i risultati del mondo reale, indipendentemente dal legare definitivamente la causalità a particolari variabili. Questo è l’elemento pragmatico di tali disegni. Così pRCTs sono importanti per l’efficacia comparativa di ricerca, e una distinzione è spesso (ma non sempre) realizzati tra di efficacia e di efficienza, per cui l’efficacia implica causalità dimostrato da deconfounding altre variabili (sappiamo con certezza che il farmaco X considera la malattia Y dal meccanismo di azione Z), ma l’efficacia implica correlazione con i risultati indipendentemente dalla presenza di altre variabili (sappiamo con certezza che le persone in una situazione simile a quella di X che prendere Un farmaco tendono ad avere un po ‘ di risultati migliori rispetto a quelli che prendono il farmaco B, e anche se pensiamo di sospetto perché, il non è così importante).

La spiegazione rimane importante, così come la tradizionale ricerca sull’efficacia, perché apprezziamo ancora la conoscenza della causalità per migliorare la nostra comprensione della biologia molecolare e mantenere la nostra capacità di differenziare l’efficacia reale dagli effetti placebo. Ciò che è diventato evidente nell’era della tecnologia sanitaria avanzata è che abbiamo anche bisogno di conoscere l’efficacia comparativa nelle applicazioni del mondo reale in modo da poter garantire il miglior uso delle nostre risorse limitate mentre prendiamo innumerevoli casi di decisioni cliniche. Ed è evidente che le prove esplicative, come le prove in vitro e persino le prove in vivo provenienti da studi clinici con criteri di esclusione stretti, spesso non aiutano abbastanza, di per sé, in questo compito.

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