Un essai pivot est généralement un essai clinique de phase III du processus pluriannuel de recherche clinique destiné à démontrer et à confirmer l’innocuité et l’efficacité d’un traitement – tel qu’un candidat médicament, un dispositif médical ou une procédure de diagnostic clinique – et à estimer l’incidence des effets indésirables courants. Un essai pivot réussi est requis comme preuve pour l’approbation de la commercialisation du médicament par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Dans la recherche sur les médicaments, un essai pivot de phase III peut être qualifié d ‘ »étude de confirmation thérapeutique » et est mené sur un grand nombre (des centaines à des milliers) de sujets. De tels essais pivots sont également conçus pour découvrir et estimer la prévalence d’événements indésirables courants, mais en fonction de leur taille, ils n’ont le pouvoir statistique d’établir un taux d’effets indésirables d’au moins 1 sujet sur 100. Dans une analyse des essais pivots sur des dispositifs médicaux menés entre 2006 et 2013, la durée médiane était de trois ans, deux autres années étant nécessaires pour l’examen et l’approbation de la COMMERCIALISATION par la FDA.
En 2017 aux États-Unis, le coût médian d’un essai pivot pour toutes les indications cliniques était de 19 millions de dollars américains. Le coût d’un essai pivot a augmenté lorsque davantage de sujets ont été ajoutés pour clarifier un effet du traitement, lorsque des comparateurs de médicaments actifs ont été utilisés pour améliorer la compréhension des caractéristiques du médicament de l’essai ou lorsque des paramètres cliniques spécifiques ont été mesurés plutôt que d’utiliser des résultats de substitution.