et pivotalt forsøg er typisk et klinisk fase III-forsøg i den flerårige kliniske forskningsproces, der har til formål at demonstrere og bekræfte sikkerheden og effekten af en behandling – såsom en lægemiddelkandidat, medicinsk udstyr eller klinisk diagnostisk procedure – og at estimere forekomsten af almindelige bivirkninger. Et vellykket pivotalt forsøg er påkrævet som bevis for godkendelse af lægemiddelmarkedsføring af United States Food and Drug Administration (FDA).
i lægemiddelforskning kan et pivotalt fase III-forsøg betegnes som en “terapeutisk bekræftende undersøgelse” og udføres i et stort antal (hundreder til tusinder) forsøgspersoner. Sådanne pivotale forsøg er også designet til at opdage og estimere forekomsten af almindelige bivirkninger, men baseret på deres størrelse har kun den statistiske styrke til at etablere en bivirkningsrate på ikke mindre end 1 ud af 100 forsøgspersoner. I en analyse af pivotale forsøg på medicinsk udstyr udført mellem 2006 og 2013 var medianvarigheden tre år med yderligere to år, der var nødvendige for FDA-gennemgang og godkendelse til markedsføring.
i 2017 i USA var medianomkostningerne ved et pivotalt forsøg på tværs af alle kliniske indikationer US$19 millioner. Omkostningerne ved et pivotalt forsøg steg, når flere forsøgspersoner blev tilføjet for at afklare en behandlingseffekt, når aktive lægemiddelkomparatorer blev brugt til at forbedre forståelsen af forsøgslægemiddelegenskaberne, eller når specifikke kliniske endepunkter blev målt i stedet for at bruge surrogatresultater.