Un ensayo pivotal suele ser un ensayo clínico de fase III en el proceso plurianual de investigación clínica destinado a demostrar y confirmar la seguridad y eficacia de un tratamiento, como un medicamento candidato, un dispositivo médico o un procedimiento de diagnóstico clínico, y a estimar la incidencia de efectos adversos frecuentes. Se requiere un ensayo fundamental exitoso como prueba para la aprobación de la comercialización de medicamentos por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).
En la investigación de fármacos, un ensayo pivotal de fase III puede denominarse «estudio terapéutico confirmatorio» y se lleva a cabo en un gran número (de cientos a miles) de sujetos. Estos ensayos pivotales también están diseñados para descubrir y estimar la prevalencia de efectos adversos frecuentes, pero basados en su tamaño solo tienen el poder estadístico para establecer una tasa de efectos adversos de no menos de 1 de cada 100 sujetos. En un análisis de ensayos fundamentales sobre dispositivos médicos realizado entre 2006 y 2013, la duración media fue de tres años, y se necesitaron otros dos años para la revisión y aprobación de la FDA para su comercialización.
En 2017 en los Estados Unidos, el costo medio de un ensayo pivotal en todas las indicaciones clínicas fue de US 1 19 millones. El costo de un ensayo pivotal aumentó cuando se agregaron más sujetos para aclarar un efecto del tratamiento, cuando se utilizaron comparadores de fármacos activos para mejorar la comprensión de las características del fármaco del ensayo o cuando se midieron criterios de valoración clínicos específicos en lugar de utilizar resultados sustitutivos.