een pivotal trial is typisch een Fase III klinische trial in het meerjarige proces van klinisch onderzoek dat bedoeld is om de veiligheid en werkzaamheid van een behandeling aan te tonen en te bevestigen-zoals een kandidaat voor het geneesmiddel, een medisch hulpmiddel of een klinische diagnostische procedure – en om de incidentie van vaak voorkomende bijwerkingen te schatten. Een succesvolle centrale proef wordt vereist als bewijsmateriaal voor goedkeuring van de drugmarketing door de V. S. Food and Drug Administration (FDA).
in geneesmiddelenonderzoek kan een centraal Fase III-onderzoek worden aangeduid als een” therapeutisch bevestigend onderzoek”, en wordt uitgevoerd bij een groot aantal (honderden tot duizenden) proefpersonen. Dergelijke centrale onderzoeken zijn ook ontworpen om de prevalentie van veelvoorkomende bijwerkingen te ontdekken en in te schatten, maar hebben op basis van hun omvang alleen het statistische vermogen om een bijwerkingenpercentage vast te stellen van niet minder dan 1 op de 100 proefpersonen. In een analyse van cruciale studies op medische hulpmiddelen uitgevoerd tussen 2006 en 2013, was de mediane duur drie jaar, met nog eens twee jaar nodig voor FDA beoordeling en goedkeuring voor marketing.
in 2017 bedroegen de mediane kosten van een pivotal onderzoek voor alle klinische indicaties US$19 miljoen. De kosten van een pivotale studie stegen wanneer meer proefpersonen werden toegevoegd om een behandelingseffect te verduidelijken, wanneer actieve geneesmiddelvergelijkers werden gebruikt om het begrip van de kenmerken van het onderzoeksgeneesmiddel te verbeteren, of wanneer specifieke klinische eindpunten werden gemeten in plaats van surrogaatresultaten te gebruiken.