Eine pivotale Studie ist in der Regel eine klinische Phase-III–Studie im mehrjährigen Prozess der klinischen Forschung, die die Sicherheit und Wirksamkeit einer Behandlung – wie eines Arzneimittelkandidaten, eines Medizinprodukts oder eines klinischen Diagnoseverfahrens – nachweisen und bestätigen und die Inzidenz häufiger Nebenwirkungen abschätzen soll. Eine erfolgreiche Zulassungsstudie ist als Nachweis für die Zulassung des Arzneimittels durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) erforderlich.
In der Arzneimittelforschung kann eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie als „therapeutische Bestätigungsstudie“ bezeichnet werden und wird an einer großen Anzahl (Hunderten bis Tausenden) von Probanden durchgeführt. Solche pivotalen Studien sollen auch die Prävalenz häufiger unerwünschter Ereignisse ermitteln und abschätzen, haben jedoch aufgrund ihrer Größe nur die statistische Aussagekraft, eine Nebenwirkungsrate von mindestens 1 von 100 Probanden zu ermitteln. In einer Analyse von Zulassungsstudien zu Medizinprodukten, die zwischen 2006 und 2013 durchgeführt wurden, betrug die mediane Dauer drei Jahre, wobei weitere zwei Jahre für die FDA-Überprüfung und Genehmigung für das Inverkehrbringen erforderlich waren.
Im Jahr 2017 betrugen in den USA die medianen Kosten einer Zulassungsstudie über alle klinischen Indikationen hinweg 19 Millionen US-Dollar. Die Kosten einer Zulassungsstudie stiegen, wenn mehr Probanden hinzugefügt wurden, um einen Behandlungseffekt zu klären, wenn aktive Arzneimittelvergleicher verwendet wurden, um das Verständnis der Arzneimitteleigenschaften der Studie zu verbessern, oder wenn bestimmte klinische Endpunkte gemessen wurden, anstatt Ersatzergebnisse zu verwenden.