badanie kluczowe jest zazwyczaj badaniem klinicznym III fazy w wieloletnim procesie badań klinicznych mającym na celu wykazanie i potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia-takiego jak kandydat na lek, wyrób medyczny lub kliniczna procedura diagnostyczna – oraz oszacowanie częstości występowania typowych działań niepożądanych. Udane badanie kluczowe jest wymagane jako dowód do zatwierdzenia marketingu leków przez United States Food and Drug Administration (FDA).
w badaniach nad lekami, kluczowe badanie III fazy może być określane jako” badanie potwierdzające leczenie ” i jest prowadzone na dużej liczbie (setki do tysięcy) pacjentów. Takie kluczowe badania mają również na celu wykrycie i oszacowanie częstości występowania typowych zdarzeń niepożądanych, ale w oparciu o ich wielkość mają jedynie statystyczną moc do ustalenia wskaźnika niekorzystnych skutków nie mniej niż 1 na 100 pacjentów. W analizie kluczowych badań na wyrobach medycznych przeprowadzonych w latach 2006-2013 mediana czasu trwania wynosiła trzy lata, a kolejne dwa lata były potrzebne do przeglądu i zatwierdzenia przez FDA do obrotu.
w 2017 r.w Stanach Zjednoczonych średni koszt kluczowego badania we wszystkich wskazaniach klinicznych wyniósł 19 mln USD. Koszt badania kluczowego zwiększył się, gdy dodano więcej osób w celu wyjaśnienia efektu leczenia, gdy stosowano aktywne leki porównawcze w celu lepszego zrozumienia charakterystyki leku w badaniu lub gdy mierzono konkretne kliniczne punkty końcowe, zamiast stosować wyniki zastępcze.