Uno studio pivotal è tipicamente uno studio clinico di fase III nel processo pluriennale di ricerca clinica destinato a dimostrare e confermare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento-come un farmaco candidato, un dispositivo medico o una procedura diagnostica clinica – e a stimare l’incidenza di effetti avversi comuni. Una prova fondamentale riuscita è richiesta come prova per approvazione di vendita della droga dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti.
Nella ricerca farmacologica, uno studio pivotal di fase III può essere definito “studio di conferma terapeutica” ed è condotto in un gran numero (da centinaia a migliaia) di soggetti. Tali studi pivotal sono anche progettati per scoprire e stimare la prevalenza di eventi avversi comuni, ma in base alle loro dimensioni hanno solo il potere statistico per stabilire un tasso di effetti avversi non inferiore a 1 su 100 soggetti. In un’analisi degli studi chiave sui dispositivi medici condotti tra il 2006 e il 2013, la durata mediana era di tre anni, con altri due anni necessari per la revisione e l’approvazione della FDA per la commercializzazione.
Nel 2017 negli Stati Uniti, il costo mediano di uno studio pivotal su tutte le indicazioni cliniche era di US million 19 milioni. Il costo di uno studio pivotal è aumentato quando sono stati aggiunti più soggetti per chiarire un effetto del trattamento, quando sono stati utilizzati comparatori di farmaci attivi per migliorare la comprensione delle caratteristiche del farmaco in studio o quando sono stati misurati specifici endpoint clinici piuttosto che utilizzare risultati surrogati.