Pragmatische klinische studie

het onderscheid tussen pragmatische en verklarende studies is niet hetzelfde als het onderscheid tussen gerandomiseerde en niet-gerandomiseerde studies. Elke proef kan worden gerandomiseerd of niet-gerandomiseerd en hebben een mate van pragmatische en verklarende kracht, afhankelijk van de studie ontwerp, met randomisatie de voorkeur indien praktisch beschikbaar. Echter, de meeste randomized controlled trials (RCT’ s) tot nu toe hebben leunde naar de verklarende kant van de pragmatisch-verklarende spectrum, grotendeels vanwege de waarde traditioneel geplaatst op het bewijzen van oorzakelijk verband door deconfounding als onderdeel van het aantonen van de werkzaamheid, maar soms ook omdat “pogingen om de kosten te minimaliseren en de efficiëntie te maximaliseren hebben geleid tot kleinere steekproefgroottes”. De beweging in de richting van het ondersteunen van pragmatic randomized controlled trials (prct ‘s) hoopt ervoor te zorgen dat geld besteed aan RCT’ s goed wordt besteed door het verstrekken van informatie die daadwerkelijk van belang is voor de resultaten in de echte wereld, ongeacht het overtuigend koppelen van oorzaak aan bepaalde variabelen. Dit is het pragmatische element van dergelijke ontwerpen. Dus pRCTs zijn belangrijk voor de vergelijkende effectiviteit onderzoek, en een onderscheid is vaak (maar niet altijd) gemaakt tussen werkzaamheid en doeltreffendheid, waarbij de werkzaamheid impliceert een causaal verband bewezen door deconfounding andere variabelen (we weten met zekerheid dat medicijn X behandelt de ziekte van Y door het mechanisme van de actie Z), maar de effectiviteit houdt in correlatie met resultaten, ongeacht de aanwezigheid van andere variabelen (we weten met zekerheid dat de mensen in een soortgelijke situatie als X die Een drug hebben de neiging om iets betere resultaten dan degenen die drug B, en zelfs als we denken dat we kunnen vermoeden waarom, de oorzakelijk verband is niet zo belangrijk).Verklaring blijft belangrijk, net als het traditionele werkzaamheidsonderzoek, omdat we kennis van causatie nog steeds waarderen om ons begrip van moleculaire biologie te bevorderen en om ons vermogen te behouden om echte werkzaamheid te onderscheiden van placebo-effecten. Wat duidelijk is geworden in het tijdperk van geavanceerde gezondheidstechnologie is dat we ook moeten weten over vergelijkende effectiviteit in real-world toepassingen, zodat we kunnen zorgen voor het beste gebruik van onze beperkte middelen als we talloze gevallen van klinische beslissingen te nemen. En het is duidelijk dat verklarend bewijs, zoals in vitro bewijs en zelfs in vivo bewijs van klinische proeven met strakke uitsluitingscriteria, vaak niet genoeg helpt bij die taak.