El objetivo del tratamiento es prevenir infecciones, por lo que los niños generalmente comenzarán el tratamiento con inmunoglobulina tan pronto como se alcance el diagnóstico. La inmunoglobulina también se conoce como IgG o anticuerpo. Es un producto de la sangre y se administra como reemplazo para personas que no pueden fabricar sus propios anticuerpos. Es el pilar del tratamiento para los pacientes afectados por deficiencia primaria de anticuerpos. La inmunoglobulina se puede administrar por infusión a través de una cánula en una vena (intravenosa o IV), o por infusión subcutánea rápida (SC) debajo de la piel con una bomba de infusión portátil o a mano.
Además del tratamiento con inmunoglobulinas, es posible que los niños necesiten tomar antibióticos o medicamentos antimicóticos para prevenir infecciones o tratarlas rápidamente cuando se produzcan. El monitoreo y los chequeos regulares ayudarán a detectar las infecciones a tiempo. Si se produce una respuesta autoinmune, se puede tratar con esteroides y/o medicamentos biológicos para humedecer el sistema inmunitario y aliviar así los síntomas.
En algunos pacientes gravemente afectados, el síndrome de deficiencia de NEMO se trata mediante un trasplante de médula ósea o de células madre sanguíneas. El objetivo es reemplazar el sistema inmunitario defectuoso por un sistema inmunitario de un donante sano. La médula ósea sana es rica en células madre, a partir de las cuales se desarrollan todas las células del sistema inmunitario, y es posible tomar médula ósea de un individuo sano cuyo tipo de tejido coincide con el paciente y administrarla mediante transfusión al paciente.
Esto requiere tratamiento con quimioterapia primero para extirpar el sistema inmunitario existente, y es un tratamiento bastante nuevo para el síndrome de deficiencia de NEMO, por lo que es necesario recopilar datos a largo plazo para ver cómo cambia la afección. Es importante recordar que un trasplante de médula ósea solo cambiará las células inmunitarias y que los tejidos de los órganos, incluidos el intestino, los pulmones y la piel, seguirán portando la mutación NEMO.