en pivotal studie är vanligtvis en klinisk fas III-studie i den fleråriga processen för klinisk forskning som syftar till att visa och bekräfta säkerheten och effekten av en behandling – såsom en läkemedelskandidat, medicinsk utrustning eller klinisk diagnostisk procedur – och att uppskatta förekomsten av vanliga biverkningar. En framgångsrik pivotal studie krävs som bevis för godkännande av läkemedelsmarknadsföring av United States Food and Drug Administration (FDA).
i läkemedelsforskning kan en pivotal fas III-studie kallas en” terapeutisk bekräftande studie ” och genomförs i ett stort antal (hundratusentals) ämnen. Sådana pivotala studier är också utformade för att upptäcka och uppskatta förekomsten av vanliga biverkningar, men baserat på deras storlek har endast den statistiska kraften att fastställa en negativ effekthastighet på inte mindre än 1 av 100 personer. I en analys av pivotala studier på medicintekniska produkter som genomfördes mellan 2006 och 2013 var mediantiden tre år, med ytterligare två år som behövdes för FDA-granskning och godkännande för marknadsföring.
i 2017 i USA var mediankostnaden för en pivotal studie för alla kliniska indikationer US$19 miljoner. Kostnaden för en pivotal studie ökade när fler försökspersoner tillsattes för att klargöra en behandlingseffekt, när aktiva läkemedelskomparatorer användes för att förbättra förståelsen för försöksläkemedelsegenskaperna, eller när specifika kliniska slutpunkter mättes snarare än att använda surrogatresultat.